علاج جيني مبتكر باستخدام CRISPR يفتح آفاقًا جديدة لعلاج أمراض القلب والأوعية
تطور العلماء علاجًا جينيًا واعدًا لأمراض القلب والأوعية باستخدام نسخة متخصصة من أداة تعديل الجينات CRISPR/Cas9 تعمل داخل خلايا العضلات الملساء، ما يفتح أبوابًا جديدة للعلاج الفعّال لهذه الأمراض الوراثية. هذا الابتكار جاء ليحلّ مشكلة الأخطاء الجينية التي كانت تعيق تطبيق التقنية بأمان، مؤكدًا إمكانيات كبيرة في تعديل الجينات بدقة عالية.
النسخة المتخصصة من CRISPR/Cas9 ودورها في علاج أمراض القلب والأوعية
طور فريق من علماء الأحياء في الولايات المتحدة نسخة معدلة من أداة تعديل الجينات CRISPR/Cas9، خصصت بهدف العمل داخل خلايا العضلات الملساء للأوعية الدموية بشكل أكثر دقة وأمانًا، وهو ما يشكل نقلة نوعية في استخدام التقنية الجينية لعلاج أمراض القلب. هذه النسخة قلّلت بشكل كبير من الأخطاء المطبعية في الحمض النووي، مما يعزز سلامة التطبيق الجيني ويقلص المخاطر المرتبطة بعمليات تعديل الجينات.
نتائج العلاج الجيني التجريبي وفوائده في معالجة الطفرات الوراثية الخطيرة
في اختبارات ما قبل السريرية على الفئران التي تحاكي مرض اختلال وظائف العضلات الملساء متعدد الأنظمة، تمكن العلاج الجيني باستخدام النسخة المتخصصة من تعديل الجينات CRISPR/Cas9 من تصحيح الطفرة في جين ACTA2 بنسبة تراوحت بين 5٪ و45٪ من الخلايا المتأثرة؛ الأمر الذي أدى إلى تمديد عمر 60٪ من الفئران المصابة لأكثر من ستة أشهر، مقارنة بموت الفئران في مجموعة التحكم خلال شهرين فقط. تجارب كهذه تسلط الضوء على إمكانية استخدام تعديل الجينات لعلاج أمراض القلب والأوعية الوراثية الخطيرة بشكل أكثر فعالية وأمانًا.
أهمية العلاج الجيني الجديد لمواجهة أمراض القلب الوراثية وتأثيره في تحسين جودة الحياة
مرض اختلال وظائف العضلات الملساء متعدد الأنظمة يُعتبر نادرًا ومميتًا، وينتج عن طفرة في جين ACTA2، مما يسبب أضرارًا خطيرة في القلب والأوعية مثل تمدد الأوعية الدموية، السكتات الدماغية، وفشل الشريان الأبهر. نُدرة وجود علاج فعّال لهذا المرض تجعل من العلاج الجيني المبتكر خطوة بالغة الأهمية، خاصة مع نجاح التجارب الأولية، ما يشير إلى أنه قد يصبح علاجًا آمنًا وفعّالًا لمثل هذه الأمراض الوراثية التي تهدد الحياة بشكل مباشر.
| المعيار | النسبة أو النتيجة |
|---|---|
| نسبة تصحيح الطفرة في الخلايا | 5–45٪ |
| مدة بقاء القوارض المعالجة | أكثر من 6 أشهر |
| نسبة النجاة في القوارض المعالجة | 60٪ |
| مدة بقاء القوارض في مجموعة التحكم | أقل من شهرين |
إن تطوير هذا العلاج الجيني الجديد يؤكد الإمكانات الإيجابية للأبحاث العلمية الحديثة في علاج الأمراض الوراثية القلبية المعقدة، حيث تتجه أنظار الباحثين نحو تطبيقات حقيقية تُحدث فارقًا فعليًا في حياة المرضى، مع توفير بدائل علاجية غير موجودة سابقًا، مما يعزز فرص تحسين الصحة العامة وخفض معدلات الوفيات الناجمة عن أمراض القلب والأوعية الوراثية.